Novartis invierte 80 millones al año en I+D para vislumbrar los fármacos y tratamientos médicos del futuro

«Gracias a ellos –explica Lupe Martínez, directora médica de la compañía– podemos desarrollar fármacos que, por un lado, innoven dentro de las técnicas más establecidas, como las terapias químicas y las biológicas, para resolver necesidades médicas no cubiertas; y, por otro, ofrecer a los pacientes nuevas terapias más disruptivas con plataformas tecnológicas que ya dibujan lo que será la medicina del futuro, como los radioligandos, las terapias celulares y génicas o las de ARN».

En esa tarea, Novartis, una de las compañías integradas en Líderes con Propósito, la comunidad de empresas lideradas por Vocento que se gobiernan desde el propósito corporativo y en la que también están Havas Media Network España, HM Hospitales, Iberostar, IKEA, L’Oréal, Mahou San Miguel, Puy du Fou, Salesforce, Santander, Telefónica y Tendam, invierte una enorme cantidad de dinero. «En 2022, Novartis España destinó más de 80 millones de euros a I+D. Esta inversión nos permitió llevar a cabo 242 ensayos clínicos en distintas áreas terapéuticas», señala Martínez. Y en 2023, sin que se haya cerrado aún el ejercicio, la cifra va a ser un poco superior.

Los fríos datos señalan que la inversión necesaria en I+D y ensayos clínicos para desarrollar nuevos fármacos solo se recupera en tres de cada diez productos que se comercializan. Ante esa perspectiva incierta, ¿qué lleva a Novartis a realizar cada año una media de más de 240 ensayos clínicos?

«Esencialmente, lo que nos lleva a apostar por la innovación es nuestro propósito de reimaginar la medicina, –apunta Lupe Martínez–. Los ensayos clínicos son un pilar fundamental para lograrlo y algo en lo que continuaremos invirtiendo para seguir avanzando y conseguir así nuestro propósito».

Un ensayo para evitar la diálisis

Cada uno de nuestros riñones tiene alrededor de un millón de pequeños filtros llamados nefronas y cada una de ellas, un glomérulo, un ‘colador’ que deja pasar los desechos y el exceso de agua para que sean excretados con la orina pero que impide que entren al riñón proteínas o sangre. Cuando los glomérulos se inflaman, esa función de filtrado desaparece y el riñón, a la larga, deja de funcionar.

En las primeras fases, para tratar las glomerulopatías se suele recurrir a fármacos como los corticoides y los inmunosupresores, pero estos solo palían los síntomas, no curan la enfermedad.

«En 2022, entraron en diálisis 7.199 personas en España y el 14,1 por ciento lo hizo debido a una enfermedad glomerular», señala Juan Carlos Julián, director general de la Asociación para la Lucha Contra las Enfermedades del Riñón (ALCER). Este es el futuro que les aguarda a los pacientes que sufren una glomerulopatía: someterse a diálisis de por vida o, con suerte, a un trasplante de riñón.

Al menos hasta ahora, porque un ensayo clínico encabezado por Novartis está tratando de que no tengan que llegar a ese punto. Está enfocado a un tipo poco frecuente de glomerulopatía, provocada por la proteína C3g, de la que se dan entre 50 y cien casos al año en España. «Se trata de probar en pacientes una molécula que evita que esa proteína pase a la sangre y dañe el riñón», asegura Julián.

Reclutar voluntarios para un ensayo clínico como este puede parecer sencillo a priori, pero no lo es: «Los participantes deben estar en los estadios iniciales de la enfermedad y no tener el riñón afectado –señala Julián–, y eso no es fácil, porque el diagnóstico suele llegar tarde». Y eso que para detectar una glomerulopatía hay una prueba infalible: la biopsia de riñón. «Por eso en ALCER hacemos un concienzudo trabajo de comunicación y mucho hincapié en el diagnóstico temprano, especialmente entre los familiares de los pacientes», explica el director general de la asociación. Y ese trabajo, en buena medida, lo realizan de la mano de Novartis.

«Desde Novartis, defendemos la importancia de profundizar en el conocimiento de esta enfermedad para resolver retos como el diagnóstico y el tratamiento tempranos, dos aspectos que nos ayudarían a evitar, por ejemplo, el alto número de pacientes que deben proceder directamente al trasplante renal sustitutivo porque se les diagnostica una vez la enfermedad ya está demasiado avanzada –señala la directora médica de Novartis–. Por eso estamos comprometemos a dar visibilidad a esta patología y a promover su investigación».

Sjögren: 90 años sin tratamiento

Si la detección y la investigación ya son complicadas cuando la enfermedad es fácil de diagnosticar, como en las glomerulopatías, cuando la patología tiene síntomas muy variados e inespecíficos y no hay ninguna prueba que la confirme, el paciente acaba viviendo una pesadilla.

Eso sucede con el el síndrome de Sjögren, un trastorno crónico en el que el sistema inmunitario ataca a las glándulas que producen la humedad en ojos, boca y otras partes del cuerpo, como la mucosa vaginal, y que cursa otros síntomas asociados, como fatiga, niebla mental, dolor muscular y articular, y, en casos graves, afectación de pulmones, riñones o el sistema nervioso. Aunque el paciente puede tener solo algunos de ellos, lo que retrasa muchísimo el diagnóstico.

«El promedio en Europa para que el paciente que sufre Sjögren sea diagnosticado correctamente está en siete años; en España está en casi diez», señala Jenny Inga, presidenta de la Asociación Española de Sjögren y enferma desde hace 35 años, aunque el diagnóstico lo recibió en Barcelona hace ahora 25.

«Empecé a sentirme mal hacia los 30 años Era una suma muy indefinida de cansancio, dolores, resfriados que no eran tales, caídas, niebla mental y sequedad, especialmente en los ojos –señala Inga–. Incluso llegué a tener síntomas psiquiátricos por la afectación del sistema nervioso. Y tristeza, mucha tristeza…».

«El síndrome de Sjögren sigue siendo un campo muy complicado de estudio dentro de la medicina –señala Lupe Martínez–. Eso se debe a su escasa prevalencia y a la dificultad para diagnosticarlo y manejar sus síntomas, porque se presenta de formas muy variadas y actualmente no existe un tratamiento curativo».

Que solo tres de cada mil personas lo padezcan en España (unas 120.000, según el estudio Episer de la Sociedad Española de Reumatología) afecta directamente al reducido número de tratamientos disponibles y a la cantidad ensayos clínicos que se realizan para encontrar terapias para luchar contra él.

Jenny Inga participó hace 15 años en un ensayo clínico. «Mejoró mi cansancio, pero no se me llegó a quitar», asegura. Hoy está a la espera de un trasplante de córnea y no es candidata a participar en ningún otro, como el que está realizando Novartis, porque sus glándulas ya están muy dañadas.

Pero esa experiencia le permite a la presidenta de la Asociación Española de Sjögren saber qué contar a los participantes y los candidatos en el ensayo clínico de fase II que está realizando Novartis para testar un nuevo medicamento.

«Quienes están participando en él –señalal Inga–, me dicen que se sienten mejor, que notan un bienestar general, pero no son capaces de definirlo».

Novartis, líder en reclutamiento

Más de la mitad de los ensayos clínicos que Novartis realiza en España son en las fases I y II, aquellas en las que un fármaco se prueba por primera vez en humanos. «Son las más innovadoras porque en estas fases es donde podemos observar las primeras interacciones entre el tratamiento, el paciente y la enfermedad –explica la directora médica de la compañía–. También son las más complejas, porque suponen el inicio de la participación de pacientes y, por lo tanto, es cuando se recopilan los primeros datos de seguridad y eficacia para su posterior análisis».

En 2022, más 7.000 pacientes participaron en los ensayos clínicos que Novartis desarrolló en España, lo que convierte a la compañía farmacéutica en líder en reclutamiento. «Los protagonistas de todo lo que hacemos son los pacientes y sin ellos no tendría sentido nuestra actividad. También valoramos mucho la colaboración de investigadores y del ecosistema sanitario. Pero servir a los pacientes es lo que nos motiva para seguir trabajando para ofrecer mejores tratamientos para ellos y sus familiares, potenciar nuevos proyectos de innovación y continuar desarrollando aquellos que tenemos en activo».

Y para esa tarea, la colaboración con entidades como ALCER o la Asociación Española de Sjögren es vital. Además de colaborar con ellas reclutando voluntarios para los ensayos, también llevan a cabo conjuntamente iniciativas de sensibilización, investigación y mejora de la calidad de vida de los pacientes. «Con la Asociación Española de Sjögren trabajamos para dar a conocer esta patología a la sociedad y sensibilizar sobre la importancia de la investigación. Y con ALCER colaboramos en el programa Implanta –señala Lupe Martínez–, en el que analizamos las necesidades de los pacientes y el impacto de esta enfermedad en su vida desde muchos prismas (salud mental, vida diaria, relaciones sociales…), desarrollamos materiales informativos para aumentar el conocimiento esta enfermedad y promovemos la participación en ensayos clínicos que tenemos en marcha».