Montserrat Elías Arnanz: «Nos preocupa que el acceso a terapias genéticas no sea igualitario por su coste»

–¿Qué significa para usted ser nombrada Académica de Número de la Academia de Ciencias de la Región de Murcia?

–Que la Academia de Ciencias, a la que pertenecen algunos de los mejores científicos de nuestra Región, considere que soy merecedora de ingresar en su institución es una enorme satisfacción para mí. Significa el reconocimiento a una larga trayectoria personal de dedicación a la ciencia y a inculcar la vocación investigadora entre los más jóvenes.

–En su discurso compara el genoma con un «manual de instrucciones». ¿Por qué sigue siendo tan difícil interpretarlo, incluso ahora que podemos leerlo casi por completo?

–Como en nuestro lenguaje, tener la capacidad de leer no equivale a entender. Uno de los problemas es que todavía, incluso para los organismos más sencillos, desconocemos el significado de muchas de las ‘palabras’ o genes del manual de instrucciones, aunque podamos leerlas. Otro es que hay regiones del genoma que no se estructuran en ‘palabras reconocibles’ para nosotros. Y lo más complicado es comprender cómo se organizan las distintas ‘palabras’ para dictar una orden o función concreta en un organismo.

–La secuenciación del ADN se ha vuelto mucho más rápida y accesible. ¿Cómo cree que cambiará la medicina en los próximos años gracias a ello?

–Gracias a los avances de los últimos años, ya se ha producido un giro hacia una medicina más precisa, basada en la información genómica. Cabe esperar que, con las mejoras que todavía están por llegar en la eficacia de lectura del ADN, el impacto futuro en el ámbito médico sea todavía mayor, tanto en lo que respecta al diagnóstico como al tratamiento personalizado de las enfermedades con una base genética.

–¿Puede explicar de forma sencilla qué es la tecnología Crispr y por qué ha revolucionado la edición genética?

–Ya sea para introducir una mutación concreta o para corregir una errata en el ADN, resulta extremadamente útil disponer de una tijera molecular que corte en el sitio preciso que desea editarse y que funcione en distintos tipos celulares, incluidas las células humanas. Una vez producido el corte, son los sistemas celulares que reparan las roturas del ADN los que realmente se encargan de la edición. La tecnología Crispr (simplificación del término Crispr-Cas) aporta diversas tijeras moleculares fácilmente programables para cortar el ADN de manera precisa en cualquier sitio de interés y en diversos tipos celulares. De ahí que haya supuesto una revolución en la edición genética.

–¿Qué aplicaciones terapéuticas de la edición genética considera más prometedoras en la actualidad?

–La edición genética mediante la tecnología Crispr clásica ya se ha utilizado con éxito para tratar un tipo muy severo de anemia mediante terapia ex vivo; es decir, mediante edición de células madre sanguíneas extraídas de la persona afectada y su posterior reintroducción en el paciente. Una estrategia que considero muy prometedora es el uso de versiones Crispr en miniatura o ‘mini-Crispr’ que, al ser mucho más pequeñas que las originales, son más fáciles de empaquetar para su introducción directamente en el paciente y la práctica de una terapia in vivo. Otra aplicación esperanzadora es la que se centra en generar cerdos con múltiples ediciones genéticas para su uso como donantes de órganos en xenotrasplantes a humanos.

–¿Teme que la brecha tecnológica aumente la desigualdad si solo algunos países o grupos sociales pueden acceder a los beneficios de estas técnicas?

–Sí, es una de las preocupaciones. Hoy por hoy, el coste de las terapias basadas en la edición genética es muy elevado, por lo que cabría esperar que el acceso a dichas terapias no sea igualitario.

–Estas tecnologías abren posibilidades inmensas, pero también debates éticos. ¿Dónde cree que debe situarse el límite?

–Mi postura, que coincide con la de muchos otros científicos, es que el límite ético debe fijarse en la edición heredable; es decir, en la edición de embriones humanos con fines reproductivos, que es también donde se sitúa el límite de la legalidad en varios países, incluido el nuestro. En China, por ejemplo, la violación de este límite por el científico He Jiankiu, que culminó con el nacimiento en 2018 de dos bebés gemelas portadoras de una edición genética, fue penalizada con una sanción económica elevada y varios años de cárcel.

–¿Estamos preparados como sociedad para decidir qué modificaciones genéticas son aceptables y cuáles no?

–Creo que la sociedad, en general, está bien informada sobre los posibles beneficios terapéuticos derivados de los avances en la edición genética y que, por ello, está preparada para ser consultada y para adoptar decisiones sobre qué modificaciones genéticas considera más aceptables. Pero hay otras aplicaciones de la edición genética, como la de obtener plantas editadas con propiedades beneficiosas para el agricultor o para el consumidor, que la sociedad suele percibir con mayor reticencia, quizás por la mala reputación creada en torno a los organismos modificados genéticamente.